التغيير في العلاج الجيني ناجح وآمن للأطفال المصابين باضطرابات الجهاز المناعي

  تشير دراسة نشرتها مجلة «نيو إنغلاند جورنال أوف ميديسن» إلى أن التعديلات في طريقة إدخال الجينات تساهم في توفير معدلات نجاح أكبر وتقليل مخاطر إصابة المريض بالمضاعفات، مثل الإصابة بالسرطان بدرجة أكبر. ويولد الأطفال المصابون بمتلازمة العوز المناعي المشترك الشديد بدون جهاز مناعي يسببه خلل في الجين IL2RG. وتعرف هذه الحالة إعلاميا باسم مرض «طفل الفقاعة» كون المريض يضطر إلى العيش في بيئة معقمة دائما. وعادة ما تتم معالجة هذه الحالة عن طريق زرع نخاع عظم لزيادة عدد كريات الدم البيضاء، ولكن في حال عدم الحصول على متبرع لا يمكن تطبيق هذا النوع من العلاج. وفي هذه الحالة، يخضع بعض الأطفال للعلاج الجيني، حيث يتم استبدال المورثة التي تعاني من خلل بأخرى عاملة، الأمر الذي يؤدي لعمل جهازهم المناعي بمستويات طبيعية. ويعتمد العلاج الجيني على فكرة النقل حيث تقوم الناقلات، التي تعمل على توصيل الجين العامل إلى الجسم ودمجه ضمن الحمض النووي للطفل. وعادة ما تكون هذه الناقلات عبارة عن فيروسات تعرف بقدرتها على إدخال نفسها إلى المادة الوراثية للإنسان، ولكن يتم تعديلها وإزالة الخصائص الضارة منها. وعلى أي حال، قد تتسبب الناقلات الفيروسية ببعض المشاكل أو تعمل على تفعيل الجينات في الجسم بطريقة خاطئة مما يؤدي في بعض الأحيان للإصابة بسرطان الدم. وحاليا، يقوم فريق متخصص من الباحثين الدوليين على تعديل تصميم عدد من الناقلات الأكثر استخدما في محاولة لإزالة تلك المخاطر. وبعد تجربة الناقلات المعدلة خلال العلاج الجيني لتسعة أطفال مصابين بمتلازمة العوز المناعي المشترك الشديد، وجدوا أن الناقلات المعدلة عملت بنفس كفاءة الناقلات السابقة فيما يخص علاج المشكلات المناعية ومن دون ترك أي آثار جانبية بما فيها ظهور مرض سرطان الدم، وذلك على مدى ثلاث سنوات بعد العلاج.